我国约有阿尔茨海默症患者一千万人，是世界上患者人数最多的国家。迄今为止，FDA同意医治阿尔茨海默症的药物仅5个。曩昔近二十年，世界制药巨子累计投入超越六千亿美元尽力特效药开发，但320余个进入临床研讨的药物无一破例败下阵来。
“971”获批的音讯一出，患者家族倍感振作，但也有质疑——全世界都束手无策的绝症，居然由一个非阿尔茨海默症研讨科班出身的科学家首先打破了？加上临床实验数据的说服力不强，玄乎的药物效果机理，不少医药圈人士对“971”的效果持张望情绪。
我国约有阿尔兹海默症患者一千万人，是世界上患者人数最多的国家。（IC photo/图）
还记得年头大热的电视剧《都挺好》吗？爱“作”的苏大强终究靠着阿尔茨海默症强行“洗白”，迎来了团圆大结局。这部剧也让被俗称为“老年痴呆”的疾病再次走入大众视野。
每3秒钟，地球上就会有一人步入阿尔茨海默症的世界。这是一种严峻的认知障碍，新的事物被隔绝在他们的世界之外，曩昔的回忆却深陷在他们的脑海中，重复闪现。
这亦是药物研制的“坟场”。迄今为止，美国食品药品监督办理局（FDA）同意医治阿尔茨海默症的药物仅5个。曩昔近二十年，辉瑞、礼来、罗氏、强生等世界制药巨子累计投入超越六千亿美元尽力于特效药开发，但320余个进入临床研讨的药物无一破例败下阵来。
2019年11月2日，状况有了改动。当晚，国家药品监督办理局在官网宣告，同意了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”，代号：GV-971）的上市注册请求，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改进患者认知功用。
这款加持了“我国原创”的医治药物，由我国海洋大学、中科院上海药物研讨所和上海绿谷制药有限公司（以下简称绿谷制药）接续硏发成功。
“九期一填补了这一范畴17年无新药上市的空白，将为广阔阿尔茨海默病患者供给新的医治计划。”研制单位之一的中科院上海药物研讨地点官网中称。
国内原立异药吊打欧美研讨成果，攻破阿尔茨海默症的曙光真的在我国？
完毕17年无新药上市前史
“971”源于一个团队的尽力。中科院上海药物研讨所学术所长、研讨员耿美玉带领的团队，从海藻提取物中找到一种有用成分，被证明对阿尔茨海默症有用。1997年，团队建立了第一个独立实验室，在科学道路上迈出了第一步，药物故被称为“971”。
绿谷制药此前在承受媒体采访时表明，在“971”的研制上，公司累计投入了30亿元用于药物研制、临床实验及上市申报等作业。产品正式上市后，商业化权益归绿谷制药一切。
依据中科院上海药物研讨所发表的信息，共有1199例受试者参与了临床实验。其间，3期临床实验由上海交通大学医学院隶属精力卫生中心和北京协和医院牵头，全国34家三甲医院参与，共完成了818例受试者的服药调查。整个临床实验由全球最大的新药研制外包服务组织艾昆纬（原昆泰）担任办理。
我国约有阿尔茨海默症患者一千万人，是世界上患者人数最多的国家。跟着人口老龄化加重，到2050年这一数字估计将打破四千万。医治及照护费用，不只会给患者家庭带来沉重的担负，也足以拖垮任何一个国家的医保体系。
“在这种状况下，赶忙创造几个好用的药物是包含药厂、监管组织、患者、科学家等各个利益相关方的一致。”浙江大学生命科学学院教授王立铭写道，各国监管组织也会在权利范围内对这类药物开绿灯，包含下降临床数据要求，加快批阅流程等。
“971”也不破例。2018年10月，“971”向国家药监局提交了新药上市请求，并作为“十二五”及“严重新药创制专项”，进入国家药品审评中心的优先审评通道，不到一年便完成了从受理到批阅的全过程。
效果待更多数据支撑
“971”获批的音讯一出，患者家族倍感振作，但也有质疑——全世界都束手无策的绝症，居然由一个非阿尔茨海默症研讨科班出身的科学家首先打破了？加上临床实验数据的说服力不强，玄乎的药物效果机理，不少医药圈人士对“971”的效果持张望情绪。
一直以来，“971”的临床数据都颇受国内外医药界的重视。2019年9月底，在我国医药立异与出资大会专设的“临床数据全球首发”专场，耿美玉解读了“971”的三期临床实验数据。
南方周末记者在现场注意到，药物在医治第4周即呈现明显效果，且继续稳定地改进患者的认知功用障碍。但在最要害的24周到36周，没有承受“971”医治的安慰剂组，状况忽然呈现了恶化。
“971”因效果评价、药物机理等数据说服力不强，遭到很多医药界人士质疑。（材料图/图）
这让很多业内人士颇为费解，“24周到36周的数据太怪异了，发生了什么？”ADAS-Cog是一个被广泛运用的认知才能测验目标，一般不会在轻度阿尔茨海默症患者中呈现快速改动。
“说服力不强，假如再多一种认知量表验证，或许愈加合理。”一位从事药物研制的人士评论道。但依据耿美玉现场的解读，只要这一个认知丈量的目标被改进。
三期临床实验是一种新药治效果果的确证阶段，终究为药物注册请求获批供给充沛的依据。一般而言，阿尔茨海默症发展缓慢，病况评价相对困难，因而需求大样本的长时间临床调查。正因而，“971”仅继续36周的三期临床广遭诟病。
药物效果机理，也是新药研制有必要答复的问题。世界干流科学界以为，阿尔茨海默症是一种“脑子的病”，脑内过量发生的β-淀粉样蛋白是发病的主要原因，干流的药物研制大多也针对这种蛋白堆积打开。
但耿美玉不这么以为。她在动物实验中发现，肠道菌群失衡导致了机体炎症，炎症跑到大脑里去，导致了大脑的炎症。“这个药的优点不是头痛医头，脚痛医脚，它能够改动肠道菌群的失衡，从而削减大脑炎症。”在CCTV9纪录片《科学的力气》中，她如此解说。中止顷刻后，不由呜咽，“22年的研制很孤单，没人了解你，这东西为什么有用。”
“肠道菌群原本就有点玄乎。”王立铭觉得，加之绿谷制药母公司曾有过“抗癌中药”虚伪宣扬被央视曝光的黑前史，业内人士的质疑能够了解。微博认证为松鼠科学会成员的“冷月如霜”附和了这一观念，“你能够调查到改动，但作出的解说纷歧定有道理。”
依据公示信息，绿谷制药将制作一个总建筑面积约5万平米的药物出产基地，用于出产“971”，年产60亿粒。绿谷制药的官方微信亦表明，公司已做好出产、出售的各项预备，药品年内投放市场。一起，绿谷将发动“九期一”上市后研讨和实在世界研讨（注：指研讨数据来自实在的医疗环境），并正在活跃推动世界多中心临床研讨项目，希望提前惠及全球患者。
现在，国家药监局对该药“有条件同意上市”，要求请求人上市后继续进行药理机制方面的研讨和长时间安全性有用性研讨，准时提交有关实验数据。浅显地解说，药物能卖，但需求在一段时间内进行更多研讨，以便药监局判别药物终究是否靠谱。
南方周末记者 马肃平
