2019年12月18日，《天然》（Nature）杂志评选出了本年度Nature十大科学人物（Nature’s 10）。虽然Nature’s 10不是奖项，也不是排名，可是它为不同范畴的科学家增添了一面锦旗，标志在重要的时间，这10名科学家在各自范畴取得的惊人发现或是对原有范畴作出了出色的奉献，引起人们的广泛重视。
本次当选Nature十大科学人物的有巴西物理学家Ricardo Galv o、加拿大天体物理学家Victoria Kaspi、美国神经科学家Nenad Sestan、阿根廷生态学家Sandra Díaz、刚果国家生物医学研讨所所长Jean-Jacques Muyembe Tamfum、埃塞俄比亚古人类学家Yohannes Haile-Selassie、澳大利亚生物伦理学家Wendy Rogers、我国生物科学家邓宏魁、美国物理学家John Martinis、瑞典少女Greta Thunberg。
北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁根据基因修改技能CRISPR/Cas9能够在HIV感染的成年人中安全运用的相关研讨当选Nature十大科学人物。
2019年，基因修改技能CRISPR被认为是在临床试验运用的元年。CRISPR Therapeutics公司与Vertex建议的I/II期临床试验中，榜首名美国镰状细胞贫血病（SCD）患者格雷（Gray）承受了CTX001的医治——一种自体的且经CRISPR/Cas9基因修改的造血干细胞疗法。CRISPR Therapeutics公司在本年2月份已宣告，榜首例承受CTX001医治的β-地中海贫血病患者是在德国承受的医治，在医治后的4个月病况有所改善。
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁及协作团队根据基因修改技能CRISPR/Cas9对人的成体造血干细胞中的CCR5基因进行修改，并将其移植到一起患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病的患者体内，完成了造血体系的重建。该项研讨是在运用基因修改技能医治艾滋病道路上迈出的第二步，对整个疾病医治范畴来说都是个振奋人心的音讯。
就可行性而言，人类造血干细胞移植技能现已沿用了50余年，在全世界基本上没有争议；“柏林患者”成功治好的事例阐明，以CCR5基由于靶点已成为反抗艾滋病病毒感染的代替且老练的疗法；作为先进、抢手的基因修改技能之一，CRISPR/Cas9已被大范围的运用在修改哺乳动物细胞的基因组。本文根据CRISPR/Cas9在人的成体造血干细胞中润饰CCR5基因，具有巨大的临床使用潜能。
就安全性而言，使用一种新式的非病毒转染办法高功率地修改CCR5基因，修改的干细胞能够分化成多种谱系细胞，且保存CCR5基因修改作用长达19个月。此外，该名患者并没有发作基因脱靶或与遗传相关的副作用；本次干细胞移植医治使患者的急性淋巴白血病病况得以缓解。
从艾滋病基因医治范畴来说，该项作业不仅仅探究了CRISPR在人的成体干细胞中完成精准基因医治的可行性和安全性，还为进一步完善使用基因修改技能医治和治好艾滋病供给了重要的参阅和指导意义。
“这项作业标明，CRISPR/Cas9修改的细胞能够作为骨髓移植手术的一部分，而且不会引起基因脱靶及其他相关副作用。咱们咱们都期望，在两年后的今日，一些通过修改的干细胞仍保存在患者的血液中，这是咱们最期望看到的研讨结果。”邓宏魁说。
可是部分科学家称，根据基因修改技能取得的临床试验作用与基因修改功率有必定的联系，基因修改功率太低会直接导致临床试验失利。对此，邓宏魁表明，期望在后期找到进步干细胞修改功率的办法。假如能够，他期望将细胞重编程为多能干细胞的办法，然后再将其转化为造血干细胞进行移植，这种办法也许是完美的。
